اكتشاف علاج لمصابي نقص الفوسفاتيز في الدم

اكتشاف علاج لمصابي نقص الفوسفاتيز في الدم
اكتشف العلماء دواء، ما يزال في مراحله التجريبية، يعد أول علاج يتم اكثشافه للأطفال المصابين بنقص الفوسفاتيز في الدم hypophosphatasia، وهو مرض يعرف بأنه مرض جيني نادر يؤثر على نشوء العظام، حيث يؤدي إلى أعراض متعددة، من ضمنها القزامة وقصر الأطراف وضعف عام في التعظم، كما وقد يصل الأمر إلى ولادة بعض المصابين من دون قفص صدري يحمي الرئتين، ما قد يؤدي إلى وفاتهم، وهذا بحسب ما ذكر موقعا [ندعوك للتسجيل في المنتدى أو التعريف بنفسك لمعاينة هذا الرابط]
و [ندعوك للتسجيل في المنتدى أو التعريف بنفسك لمعاينة هذا الرابط]
وأوضح الموقع الأخير أن هذا المرض يتراوح في شدته ما بين بسيط وشديد. فالبسيط قد تكون أعراضه مجرد مشاكل في الأسنان. أما الشديد، فقد يهدد الحياة.
أما عن العلاج الجديد الذي تم اكتشافه، والذي يحمل اسم أسفوتيس ألفا asfotase alfa، فهو يعمل عبر الحل محل الإنزيم المتواجد بكميات غير كافية لدى مصابي هذا المرض.
ويشار إلى أن الإنزيم المذكور، وهو الفوسفاتيز القلوي alkaline phosphatase، يعد مهما للنمو الطبيعي للعظام واستقلابها، حيث يعمل على معدنة العظام والأسنان. وتعرف المعدنة بأنها عملية تفضي إلى إيداع بعض أنواع المعادن، والتي تتضمن الكالسيوم والفوسفور، في العظام والأسنان الناشئة. وفي حالة عدم وجود كميات كافية من الفوسفاتيز القلوي، فإن العديد من المواد تتراكم، ما يسبب الأذى للمصاب.
ولاختبار الدواء المذكور، قام الباحثون بإجراء دراسة صغيرة شارك بها 11 طفلا من مصابي هذا المرض ممن تقل أعمارهم عن ثلاثة أعوام، حيث كانت حالاتهم تتراوح ما بين الموهنة إلى المهددة للحياة. وقد تم إعطاء هؤلاء الأطفال جرعة وريدية أولية من الدواء المذكور تلتها ثلاث حقن منه في الأسبوع الواحد.
ويذكر أن أهل أحد الأطفال قاموا بإخراجه من هذه الدراسة بعد حصوله على الجرعة الأولية من الدواء، كما وأن طفلا آخر توفي أثناء الدراسة بسبب إصابته بالتهاب ليس له علاقة بالدواء. أما الأطفال التسعة المتبقون، فقد استمروا في العلاج لمدة 18 شهرا على الأقل.
وبالفعل، فقد ظهر من خلال هذه الدراسة أن الدواء المذكور قام بتقوية العظام وتحسين الوظائف الرئوية، وذينك فضلا عن تطوير المهارات الجسدية والذكاء. وتجدر الإشارة إلى أنه بعد 48 أسبوعا من العلاج، أصبح بمقدور العديد من الأطفال البدء بتحمل الوزن على سيقانهم، كما وخطا بعضهم خطواتهم الأولى.
وذكر القائم الرئيسي على الدراسة، الدكتور مايكل وايت، من مستشفيات شينرز للأطفال في سانت لويس إن تحسنا مدهشا قد طرأ على الأطفال الذين كانوا مصابين بحالات شديدة من نقص الفوسفاتيز بعد حصولهم على الدواء الجديد الذي يعد بديلا للإنزيم الناقص لديهم. ويذكر أن الدكتور وايت هو أيضا بروفيسور في كلية الطب في جامعة واشنطن في سانت لويس.
وتجدر الإشارة إلى أنه قد ظهر تحسن واضح في تكون العظام عندما قورنت صور الأشعة التي أخذت في بداية الدراسة مع تلك التي أخذت في الأسبوعين، 24 و 48 منها.
ويذكر أن الدكتور وايت وزملاءه مستمرون بدراسة هذا الدواء على الأطفال المشاركين، ذلك بأنه يرى أن العلاج بهذا الدواء يجب أن يكون مستمرا، كما وأنه يهدف إلى معرفة الأعراض الجانبية التي تظهر على المدى الطويل من استخدامه.


ليما علي عبد
مساعدة صيدلاني وكاتبة تقارير طبية